2022年12月22日，致力于成為全球領(lǐng)先的細胞基因前沿創(chuàng)新技術(shù)驅(qū)動的生物制藥企業(yè)合源生物科技（天津）有限公司（以下簡稱“合源生物”）宣布赫基侖賽注射液（擬定）（CNCT19細胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）的新藥上市申請（NDA）獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）納入優(yōu)先審評審批程序，擬定適應(yīng)癥為：成人復(fù)發(fā)或難治性B細胞型急性淋巴細胞白血?。?/span>r/r B-ALL）。

（圖片源自CDE官網(wǎng)）

此前，赫基侖賽注射液已獲得國家藥品監(jiān)督管理局“突破性治療藥物（BTD）”認定和美國FDA"孤兒藥"資格認定（Orphan Drug Designation, ODD）。2022年12月13日，赫基侖賽治療成人r/r B-ALL的新藥上市申請(NDA)獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式受理。

赫基侖賽注射液是首個中國全自主創(chuàng)新的靶向CD19的CAR-T細胞治療產(chǎn)品，具有全球獨特的CD19 scFv（HI19a）結(jié)構(gòu)和國際領(lǐng)先的生產(chǎn)制造工藝，在成人r/r B-ALL注冊臨床研究中細胞藥物生產(chǎn)成功率達到100%。赫基侖賽注射液在治療成人r/r B-ALL的關(guān)鍵性臨床研究中顯示了持久的高緩解率和顯著降低的CAR-T治療相關(guān)毒性嚴重性，明顯優(yōu)于現(xiàn)有治療手段，是治療成人r/r B-ALL的重大突破。

優(yōu)先審評審批工作程序致力于鼓勵以臨床價值為導(dǎo)向的藥物創(chuàng)新，加快具有突出臨床價值的臨床急需藥品上市。納入優(yōu)先審評審批工作程序?qū)⑦M一步加速赫基侖賽注射液的上市進程，赫基侖賽注射液有望成為中國白血病治療領(lǐng)域首個上市的CAR-T產(chǎn)品，以滿足臨床急需，讓患者早日獲益。

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關(guān)于合源生物

合源生物創(chuàng)立于2018年6月，是細胞與基因創(chuàng)新技術(shù)驅(qū)動的新一代生物醫(yī)藥企業(yè)，深度合作國家一流院所與臨床研究中心，構(gòu)建以CAR技術(shù)平臺、iPSCs技術(shù)平臺以及基因編輯技術(shù)平臺等為核心的國際化新藥研發(fā)創(chuàng)新體系，專注于免疫細胞治療等創(chuàng)新型藥物研發(fā)和商業(yè)化，致力于打造全球領(lǐng)先的細胞治療藥物研發(fā)、臨床轉(zhuǎn)化與商業(yè)化平臺。 

公司首個核心產(chǎn)品赫基侖賽注射液（擬定）（CNCT19細胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）是具有自主知識產(chǎn)權(quán)的靶向CD19的CAR-T細胞治療產(chǎn)品，擁有全球獨特的CD19 scFv（HI19a）結(jié)構(gòu)和國際領(lǐng)先的生產(chǎn)制造工藝，先后獲得國家藥品監(jiān)督管理局三項新藥臨床試驗許可（IND），用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病、治療復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤和治療兒童和青少年復(fù)發(fā)或難治B細胞型急性淋巴細胞白血病，并獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心“突破性治療藥物”認定和美國FDA孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD）。國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已正式受理赫基侖賽注射液治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細胞型急性淋巴細胞白血病的新藥上市申請（NDA），有望成為中國白血病治療領(lǐng)域首個上市的CAR-T產(chǎn)品和首個上市的全自主創(chuàng)新的靶向CD19 CAR-T產(chǎn)品。

公司堅持以滿足臨床需求為導(dǎo)向，通過嚴格的細胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)和質(zhì)量體系，為患者打造安全、高效、可及的免疫細胞治療產(chǎn)品，持續(xù)打造極具擴展性的具有國際競爭力的創(chuàng)新管線，覆蓋血液腫瘤、實體腫瘤及自身免疫性疾病等非腫瘤疾病領(lǐng)域，涵蓋創(chuàng)新型單、多靶點產(chǎn)品、通用型細胞治療產(chǎn)品等10余種管線產(chǎn)品。此外，公司具有世界一流研發(fā)技術(shù)平臺，工藝開發(fā)平臺，質(zhì)量控制體系以及商業(yè)化生產(chǎn)基地，并且已于2021年6月獲得天津市首張細胞藥物《藥品生產(chǎn)許可證》。公司擁有多項發(fā)明專利，入選國家科技部國家重點研發(fā)計劃項目即“科技助力經(jīng)濟2020重點專項項目”。