2021年1月17日，合源生物科技（天津）有限公司（以下簡稱：合源生物）2021年第三屆科學(xué)顧問委員會細(xì)胞治療研討會成功舉行，會議由國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）副所院長王建祥教授與國投招商醫(yī)藥健康首席科學(xué)家、前FDA資深臨床審評專家、前CDE首席科學(xué)家何如意博士主持，合源生物科學(xué)顧問專家及領(lǐng)域?qū)＜彝显瓷飯F隊就公司核心產(chǎn)品CNCT19細(xì)胞注射液臨床研究規(guī)劃及NDA申報準(zhǔn)備、覆蓋血液腫瘤與實體腫瘤多個適應(yīng)癥創(chuàng)新管線布局以及技術(shù)創(chuàng)新平臺建設(shè)等內(nèi)容進(jìn)行了深入熱烈討論。參加此次會議的專家還有（按姓氏拼音首字母排序）:

• · 程濤 教授      中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)               
• · 韓為東 教授   解放軍總醫(yī)院
• · 蘭寶石 先生   中國農(nóng)工民主黨中央生物技術(shù)與藥學(xué)工作委員會
• · 劉德龍 教授   美國紐約醫(yī)學(xué)院
• · 邱錄貴 教授   中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）
• · 宋永平 教授   河南省腫瘤醫(yī)院
• · 孫云霞 女士   北京昭衍新藥研究中心股份有限公司
• · 王剛 博士      前FDA資深顧問、前CDE首席科學(xué)家
• · 王敏 教授      中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）
• · 王皓毅 教授   中國科學(xué)院動物研究所
• · 姚樹元 博士   無錫生基醫(yī)藥科技有限公司
• · 張建民 教授   中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)研究所
• · 張毅 教授       鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院
• · 周仁富 先生   京衛(wèi)醫(yī)藥
• · 鄒德慧 教授   中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）

本屆研討會是合源生物繼2020年12月CNCT19細(xì)胞注射液被國家藥品管理局納入"突破性治療藥物"這一重要里程碑后的開年會議，也是合源生物第三屆科學(xué)顧問專家會議。合源生物CEO呂璐璐博士首先向與會專家介紹了公司在過去一年中所取得的成績，在克服疫情影響下，核心產(chǎn)品CNCT19細(xì)胞注射液率先進(jìn)入注冊臨床II期階段并獲得“突破性治療藥物認(rèn)定”， 全面布局基因編輯與iPSCs創(chuàng)新技術(shù)平臺驅(qū)動下的具有國際競爭力管線產(chǎn)品， 不斷完善人才團隊與產(chǎn)業(yè)化核心能力，在與會專家鼎立支持下加速向核心產(chǎn)品上市及創(chuàng)新管線布局等既定戰(zhàn)略目標(biāo)前進(jìn)。

本屆研討會主要議題為加速核心產(chǎn)品上市進(jìn)程、研發(fā)管線有序推進(jìn)與中長期研發(fā)方向，包括CNCT19細(xì)胞注射液臨床研究和注冊申報的穩(wěn)步進(jìn)展與行動計劃、以及血液腫瘤雙靶點CAR-T等管線產(chǎn)品IND策略研究、基因編輯與iPSCs等創(chuàng)新技術(shù)平臺在免疫細(xì)胞治療中的應(yīng)用前景和方向、實體瘤適應(yīng)癥擴展與突破等方面的前沿探討。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究）王建祥教授、鄒德慧教授詳細(xì)介紹了核心產(chǎn)品CNCT19細(xì)胞注射液前期臨床研究數(shù)據(jù)，合源團隊介紹了CNCT19臨床研究與NDA申報準(zhǔn)備規(guī)劃工作。

在即將進(jìn)入IND階段的管線產(chǎn)品中，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究）王敏教授介紹了針對血液腫瘤的多種雙靶點CAR-T等產(chǎn)品體內(nèi)外研究情況，合源團隊展示了其早期探索性臨床研究數(shù)據(jù)，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)研究所張建民教授團隊介紹了γδT細(xì)胞作為異體應(yīng)用治療的前景和前期研究數(shù)據(jù)。

在中長期平臺建設(shè)討論環(huán)節(jié)中，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）程濤教授團隊展示了基于人多能干細(xì)胞(human pluripotent stem cells, hPSC)的免疫細(xì)胞治療平臺的應(yīng)用前景及最新hPSC-CAR-T、hPSC-CAR-NK及hPSC-CAR-M等研究成果。中國科學(xué)院動物研究所王皓毅教授向大家講解了基因編輯技術(shù)平臺改良細(xì)胞治療研究，展示了免疫抑制靶點基因編輯CAR-T細(xì)胞具有顯著提升體內(nèi)增殖和腫瘤殺傷能力，有望實現(xiàn)在實體腫瘤治療上的突破，并建議合源生物加快相關(guān)臨床研究準(zhǔn)備。鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院張毅教授則展示了通過創(chuàng)新設(shè)計CAR-T改變實體腫瘤微環(huán)境，增強CAR-T在實體腫瘤治療中的抗腫瘤效果，目前，相關(guān)項目臨床研究正在進(jìn)行受試者招募。

與會專家一致肯定了合源生物在過去一年中所取得突破性成績，一致建議合源生物高質(zhì)高效推進(jìn)核心產(chǎn)品CNCT19細(xì)胞注射液注冊臨床研究進(jìn)程，同時做好商業(yè)化準(zhǔn)備工作，以最快速度實現(xiàn)產(chǎn)品上市，以具競爭力的價格讓患者獲益。在管線布局上，憑借CAR-T平臺、iPSCs平臺與基因編輯平臺等技術(shù)創(chuàng)新平臺驅(qū)動，深耕血液腫瘤疾病領(lǐng)域，突破實體腫瘤，布局通用免疫細(xì)胞治療技術(shù)平臺。 同時，整合多方資源，實現(xiàn)突破，立足中國，擁抱世界。

本次會議歷時一天，成果豐碩且極富建設(shè)性，兼顧了合源生物自成立以來的成績回顧與未來成長關(guān)鍵計劃，體現(xiàn)了合源生物團隊對于公司發(fā)展科學(xué)性、嚴(yán)謹(jǐn)性、成長性的堅持與信心。與會專家大力獻(xiàn)計獻(xiàn)策為2021年合源生物的發(fā)展奠定了堅實的基礎(chǔ)，指明了發(fā)展方向。會議主席王建祥教授與何如意教授總結(jié)時指出，合源生物團隊能力出色，核心產(chǎn)品CNCT19細(xì)胞注射液前期臨床研究數(shù)據(jù)優(yōu)異，臨床需求迫切，在“突破性治療藥物”政策的支持下和監(jiān)管機構(gòu)的加強指導(dǎo)下，加速其臨床應(yīng)用進(jìn)程。作為國內(nèi)最具潛力的免疫細(xì)胞治療創(chuàng)新藥公司之一， 合源生物發(fā)力布局前瞻性、前沿性技術(shù)創(chuàng)新平臺，以臨床需求為導(dǎo)向，注重先進(jìn)工藝和質(zhì)量控制體系建設(shè)，有序開發(fā)差異性且具有國際競爭力免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品，讓創(chuàng)新細(xì)胞藥品造?；颊?。

合源生物CEO呂璐璐博士最后說：“非常榮幸邀請到各位專家參加此次會議，為合源生物的下一步發(fā)展獻(xiàn)計獻(xiàn)策并提供有力堅定的支持，合源生物將繼續(xù)完善產(chǎn)業(yè)化核心能力建設(shè)，加速CNCT19細(xì)胞注射液商業(yè)化進(jìn)程；全面提升研發(fā)能力，完成CAR-T平臺、iPSCs平臺、基因編輯平臺多平臺驅(qū)動覆蓋血液腫瘤、實體腫瘤和通用異體應(yīng)用的極具擴展性管線布局；深度合作一流院所，切實推動產(chǎn)學(xué)研深度融合的技術(shù)創(chuàng)新機制，讓創(chuàng)新免疫細(xì)胞治療更多、更快進(jìn)入臨床應(yīng)用，服務(wù)患者?！?span lang="EN-US">

關(guān)于合源生物科技（天津）有限公司

合源生物創(chuàng)立于2018年6月，是專注于免疫細(xì)胞治療等創(chuàng)新型藥物研發(fā)和商業(yè)化的生物醫(yī)藥企業(yè)，深度合作國家一流院所與臨床研究中心，致力于打造業(yè)界領(lǐng)先的細(xì)胞治療藥物研發(fā)、臨床轉(zhuǎn)化與商業(yè)化平臺，加速細(xì)胞治療技術(shù)創(chuàng)新、臨床應(yīng)用與商業(yè)化。

公司首個核心產(chǎn)品CNCT19細(xì)胞注射液是自主知識產(chǎn)權(quán)的靶向CD19的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，源自中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）的長期技術(shù)創(chuàng)新積累。2019年11月29日，CNCT19細(xì)胞注射液獲得國家藥品監(jiān)督管理局兩項新藥臨床試驗許可，分別為治療復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病的臨床試驗（受理號：CXSL1800106）和治療復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤的臨床試驗（受理號：CXSL1800107）。目前，兩項臨床試驗均率先進(jìn)入注冊臨床II期階段，并獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心認(rèn)定為復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病“突破性治療藥物”，有望成為首個上市的自主知識產(chǎn)權(quán)靶向CD19 CAR-T產(chǎn)品。

公司堅持以滿足臨床需求為導(dǎo)向，通過嚴(yán)格的細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)和質(zhì)量管理體系，為患者打造安全、高效、可及的免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品，持續(xù)打造極具擴展性的具有國際競爭力的創(chuàng)新管線，覆蓋血液腫瘤管線、實體腫瘤管線及前瞻性通用平臺管線。此外，公司具有世界一流研發(fā)技術(shù)平臺，工藝開發(fā)平臺，質(zhì)量控制體系以及商業(yè)化生產(chǎn)基地。公司在北京設(shè)有2,000㎡研發(fā)中心，在天津設(shè)有近10,000㎡的符合GMP標(biāo)準(zhǔn)的免疫細(xì)胞藥物研發(fā)轉(zhuǎn)化和商業(yè)化生產(chǎn)基地。公司擁有多項發(fā)明專利，入選國家科技部國家重點研發(fā)計劃項目即“科技助力經(jīng)濟2020重點專項項目”。