2021年10月14日，由國家藥品監(jiān)督管理局指導(dǎo)、中國藥品監(jiān)督管理研究會(huì)主辦的第五屆中國藥品監(jiān)管科學(xué)大會(huì)“細(xì)胞治療產(chǎn)品開發(fā)與監(jiān)管論壇”在北京順利舉行。

第五屆中國藥品監(jiān)管科學(xué)大會(huì)

會(huì)上，多位來自國家藥品監(jiān)督管理局等監(jiān)管機(jī)構(gòu)的生物制品審評(píng)領(lǐng)導(dǎo)及資深專家就中國細(xì)胞治療藥品注冊(cè)監(jiān)管、藥學(xué)與非臨床要求、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)、質(zhì)量控制、注冊(cè)檢驗(yàn)、現(xiàn)場(chǎng)核查、上市后監(jiān)管等一系列業(yè)界關(guān)心的話題闡述了最新的政策要求及未來的監(jiān)管方向，并進(jìn)行了現(xiàn)場(chǎng)答疑；包括合源生物在內(nèi)的多家免疫細(xì)胞治療領(lǐng)先企業(yè)則從研發(fā)、臨床開發(fā)、生產(chǎn)、質(zhì)控等方面介紹了最新進(jìn)展。特別的，國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)副所院長(zhǎng)王建祥教授以研究者視角對(duì)CAR-T細(xì)胞治療IIT和注冊(cè)臨床研究的經(jīng)驗(yàn)和挑戰(zhàn)進(jìn)行深入的剖析和解讀，而合源生物CTO王永增博士則在免疫細(xì)胞治療全流程醫(yī)學(xué)質(zhì)控體系建設(shè)方面分享了合源生物的做法和經(jīng)驗(yàn)。

在演講中，王建祥教授表示，免疫細(xì)胞治療作為目前最具潛力的創(chuàng)新治療方式之一，可以極大地回應(yīng)患者未被滿足的臨床需求；在全球范圍看，中國是目前開展免疫細(xì)胞治療臨床研究最活躍的國家之一，按照高要求、高標(biāo)準(zhǔn)、高質(zhì)量開展的研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（IIT）能夠加快免疫細(xì)胞治療藥物的研發(fā)進(jìn)程，并為后續(xù)的藥物開發(fā)、注冊(cè)臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)開展和上市申請(qǐng)?zhí)峁┰缙诘慕?jīng)驗(yàn)積累和數(shù)據(jù)支持。國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心生物制品臨床部主審審評(píng)專家高建超博士也在演講中討論了用于細(xì)胞治療藥物注冊(cè)審評(píng)申請(qǐng)的臨床研究的數(shù)據(jù)來源多樣性考慮，探討了在滿足質(zhì)量工藝一致性、臨床試驗(yàn)合規(guī)性、試驗(yàn)數(shù)據(jù)完整性的前提下，研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)所取得的數(shù)據(jù)用于支持注冊(cè)審評(píng)的可行性考量。

王建祥教授

由于免疫細(xì)胞治療藥物是“活”的藥物，其生產(chǎn)制備及應(yīng)用過程涉及醫(yī)院、藥企、物流運(yùn)輸?shù)榷鄠€(gè)環(huán)節(jié)，如何建立全流程醫(yī)學(xué)質(zhì)控體系以確保其藥物安全，成為業(yè)界關(guān)注和討論的又一焦點(diǎn)。

針對(duì)這一問題，合源生物在實(shí)踐中提供了有益的參考。合源生物CTO王永增博士在演講中表示，在“藥監(jiān)、醫(yī)院、藥企”多方推動(dòng)聯(lián)動(dòng)下，合源生物構(gòu)建并完善覆蓋醫(yī)院端和企業(yè)端的全流程醫(yī)學(xué)質(zhì)量控制體系，建立標(biāo)準(zhǔn)化細(xì)胞治療中心（COE），配備全球唯一性的采集碼為基礎(chǔ)的全流程追溯系統(tǒng)鏈通藥企和醫(yī)院，構(gòu)建具有確保細(xì)胞治療應(yīng)用的“高質(zhì)量”體系。

王永增博士

王永增博士在演講中呼吁，CAR-T細(xì)胞治療在應(yīng)用過程中，質(zhì)量管理要求非常嚴(yán)格，必須重視細(xì)胞治療質(zhì)量管理的全流程環(huán)節(jié)，要做好藥企和醫(yī)院之間的銜接互動(dòng)、分工和責(zé)任規(guī)范化；醫(yī)院?jiǎn)尾裳^程、CAR-T細(xì)胞藥品回輸過程和回輸后副作用管理規(guī)范化；細(xì)胞藥品GMP生產(chǎn)工藝提高和質(zhì)量管理完善，期望通過與醫(yī)院的密切合作，與藥監(jiān)的積極互動(dòng)，共同推動(dòng)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的健康持續(xù)發(fā)展。

作為一家自主創(chuàng)新細(xì)胞治療藥物研發(fā)和快速商業(yè)化的開拓性企業(yè)，合源生物不斷夯實(shí)細(xì)胞治療藥物成藥路徑的每一環(huán)節(jié)，高質(zhì)量構(gòu)建完善的免疫細(xì)胞治療全流程醫(yī)學(xué)質(zhì)控體系，為藥物安全有效的臨床應(yīng)用奠定基礎(chǔ)。隨著首款自主創(chuàng)新細(xì)胞治療產(chǎn)品CNCT19細(xì)胞注射液注冊(cè)臨床試驗(yàn)和商業(yè)化進(jìn)程的不斷推進(jìn)，合源生物也將繼續(xù)加大在全流程醫(yī)學(xué)質(zhì)量管理體系建設(shè)等方面的投入，實(shí)現(xiàn)早日為患者提供安全高效的免疫細(xì)胞治療解決方案。

合源生物創(chuàng)立于2018年6月，是細(xì)胞與基因創(chuàng)新技術(shù)驅(qū)動(dòng)的新一代生物醫(yī)藥企業(yè)，深度合作國家一流院所與臨床研究中心，構(gòu)建以CAR技術(shù)平臺(tái)、iPSCs技術(shù)平臺(tái)以及基因編輯技術(shù)平臺(tái)等為核心的國際化新藥研發(fā)創(chuàng)新體系，專注于免疫細(xì)胞治療等創(chuàng)新型藥物研發(fā)和商業(yè)化，致力于打造業(yè)界領(lǐng)先的細(xì)胞治療藥物研發(fā)、臨床轉(zhuǎn)化與商業(yè)化平臺(tái)。

公司首個(gè)核心產(chǎn)品CNCT19細(xì)胞注射液是具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的靶向CD19的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，于2019年11月29日獲得國家藥品監(jiān)督管理局兩項(xiàng)新藥臨床試驗(yàn)許可，分別為治療復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病的臨床試驗(yàn)（受理號(hào)：CXSL1800106）和治療復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤的臨床試驗(yàn)（受理號(hào)：CXSL1800107）。目前，兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)均率先進(jìn)入注冊(cè)臨床II期階段，并獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心“突破性治療藥物”認(rèn)定，有望成為首個(gè)上市的自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)靶向CD19 CAR-T產(chǎn)品。

公司堅(jiān)持以滿足臨床需求為導(dǎo)向，通過嚴(yán)格的細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)和質(zhì)量體系，為患者打造安全、高效、可及的免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品，持續(xù)打造極具擴(kuò)展性的具有國際競(jìng)爭(zhēng)力的創(chuàng)新管線，覆蓋血液腫瘤、實(shí)體腫瘤及自身免疫性疾病等非腫瘤疾病領(lǐng)域。此外，公司具有世界一流研發(fā)技術(shù)平臺(tái)，工藝開發(fā)平臺(tái)，質(zhì)量控制體系以及商業(yè)化生產(chǎn)基地。公司在北京設(shè)有2,000㎡研發(fā)中心，在天津設(shè)有近10,000㎡的符合GMP標(biāo)準(zhǔn)的免疫細(xì)胞藥物研發(fā)轉(zhuǎn)化和商業(yè)化生產(chǎn)基地。公司擁有多項(xiàng)發(fā)明專利，入選國家科技部國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃項(xiàng)目即“科技助力經(jīng)濟(jì)2020重點(diǎn)專項(xiàng)項(xiàng)目”。