2021年12月12日，在第63屆美國血液學(xué)會（ASH）年會上，合源生物與中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）以海報展示的方式，聯(lián)合公布了CNCT19細胞注射液治療復(fù)發(fā)難治急性B淋巴細胞白血病（r/r B-ALL）的前期臨床研究結(jié)果。

本次公布的研究為一項在國內(nèi)開展的開放標(biāo)簽的前期臨床研究，主要研究目的為確定CNCT19細胞注射液的安全性及有效性，研究終點包括3個月客觀緩解率（ORR）、無復(fù)發(fā)生存率（RFS）和總生存率（OS）。

截至2020年10月，共有63例既往≥2線治療失敗的r/r B-ALL患者接受CNCT19細胞注射液治療并隨訪至少1年，其中，成人患者32例，兒童患者31例。入組患者根據(jù)醫(yī)院標(biāo)準(zhǔn)操作程序進行細胞單采獲取T細胞，并于清淋預(yù)處理2-14天后回輸CNCT19細胞注射液。所有患者回輸后住院觀察2周。

研究表明，無論對于成人還是兒童r/r B-ALL患者，CNCT19細胞注射液均表現(xiàn)出良好的有效性及安全性。數(shù)據(jù)顯示，59例（ORR 59/63= 93.6%）患者達完全緩解（CR）或血液學(xué)恢復(fù)不完全的完全緩解（CRi）。59例緩解患者中，56例(56/59 = 94.9%)患者達微小殘留病（MRD）陰性，23例（38.9%）患者接受了異基因造血干細胞移植。全部患者的6個月和12個月OS率分別達到91.4%和74.1%。特別在成人患者（N=32）中，ORR達到93.8%（30/32），緩解患者中MRD陰性的比例達96.7%（29/30），6個月和12個月OS率分別達到89.6%和62.3%?？傮w安全性可控，54例患者發(fā)生任意級別不良反應(yīng)（54/63 = 85.7%），其中12例（12/63 = 19%）患者發(fā)生≥3級CRS，13例（13/63 = 20.6%）患者發(fā)生≥3級NEs。

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https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper145272.html

合源生物CEO呂璐璐博士表示：

“在ASH年會上呈現(xiàn)的前期試驗數(shù)據(jù)讓我們堅信CNCT19細胞注射液能夠為復(fù)發(fā)難治急性B淋巴細胞白血病患者帶來顯著臨床獲益。目前，CNCT19針對成人復(fù)發(fā)難治急性淋巴細胞白血病的注冊臨床II期試驗正在穩(wěn)健進行中，合源生物將一如既往地以滿足臨床需求為中心，加快推進CNCT19細胞注射液的臨床試驗及商業(yè)化進程，通過這一突破性療法讓更多患者從科技創(chuàng)新中更早獲益?！?/span>

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）副所院長，國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)中心主任王建祥教授表示：

“CNCT19細胞注射液是自主創(chuàng)新的CAR-T細胞治療產(chǎn)品，在復(fù)發(fā)難治急性B淋巴細胞白血病患者中研究的前期臨床試驗結(jié)果顯示出良好的安全性和療效，我們期待早日完成注冊臨床試驗，為當(dāng)前缺乏有效治療方式的成人復(fù)發(fā)難治急性B淋巴細胞白血病患者帶來更顯著的臨床獲益治療?！?/span>

關(guān)于CNCT19細胞注射液

合源生物CNCT19細胞注射液是擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的靶向CD19的CAR-T細胞治療藥物，源自中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）的長期技術(shù)創(chuàng)新積累，其具有全球獨特的CD19 scFv（HI19a）結(jié)構(gòu)和國際領(lǐng)先的生產(chǎn)制造工藝，并獲得了多項國家發(fā)明專利。2020年12月，CNCT19細胞注射液獲得國家藥品監(jiān)督管理局 “突破性治療藥物”認定，用于治療復(fù)發(fā)/難治性急性淋巴細胞白血病。目前，CNCT19細胞注射液用于治療白血病和淋巴瘤的兩項注冊臨床試驗已處于Ⅱ期階段。

關(guān)于合源生物

合源生物創(chuàng)立于2018年6月，是細胞與基因創(chuàng)新技術(shù)驅(qū)動的新一代生物醫(yī)藥企業(yè)，深度合作國家一流院所與臨床研究中心，構(gòu)建以CAR技術(shù)平臺、iPSCs技術(shù)平臺以及基因編輯技術(shù)平臺等為核心的國際化新藥研發(fā)創(chuàng)新體系，專注于免疫細胞治療等創(chuàng)新型藥物研發(fā)和商業(yè)化，致力于打造業(yè)界領(lǐng)先的細胞治療藥物研發(fā)、臨床轉(zhuǎn)化與商業(yè)化平臺。

公司首個核心產(chǎn)品CNCT19細胞注射液是具有自主知識產(chǎn)權(quán)的靶向CD19的CAR-T細胞治療產(chǎn)品，于2019年11月29日獲得國家藥品監(jiān)督管理局兩項新藥臨床試驗許可，分別為治療復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病的臨床試驗（受理號：CXSL1800106）和治療復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤的臨床試驗（受理號：CXSL1800107）。目前，兩項臨床試驗均率先進入注冊臨床II期階段，并獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心“突破性治療藥物”認定，有望成為首個上市的自主知識產(chǎn)權(quán)靶向CD19 CAR-T產(chǎn)品。

公司堅持以滿足臨床需求為導(dǎo)向，通過嚴格的細胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)和質(zhì)量體系，為患者打造安全、高效、可及的免疫細胞治療產(chǎn)品，持續(xù)打造極具擴展性的具有國際競爭力的創(chuàng)新管線，覆蓋血液腫瘤、實體腫瘤及自身免疫性疾病等非腫瘤疾病領(lǐng)域。此外，公司具有世界一流研發(fā)技術(shù)平臺，工藝開發(fā)平臺，質(zhì)量控制體系以及商業(yè)化生產(chǎn)基地。公司擁有多項發(fā)明專利，入選國家科技部國家重點研發(fā)計劃項目即“科技助力經(jīng)濟2020重點專項項目”。