2022年3月26日—27日，西太湖細(xì)胞和基因治療前沿技術(shù)發(fā)展大會(huì)以線上形式成功召開。本次大會(huì)由常州市人民政府、農(nóng)工黨中央科技工作委員會(huì)和農(nóng)工黨中央生物技術(shù)與藥學(xué)工作委員會(huì)共同主辦，來自國內(nèi)外的細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域的科學(xué)家、臨床專家、企業(yè)家和投資人等4萬余人次在線上參會(huì)。

在題為《加速免疫細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程》的主題演講中，合源生物CEO呂璐璐博士表示，在國家和地方政策強(qiáng)力支持以及中國細(xì)胞基因原創(chuàng)技術(shù)成果不斷涌現(xiàn)并逐步參與國際競(jìng)爭(zhēng)的大背景下，快速推進(jìn)CNCT19注冊(cè)臨床研究進(jìn)程，構(gòu)建快速商業(yè)化成藥路徑全鏈條核心能力，打造三大技術(shù)平臺(tái)是合源生物在第一個(gè)“三年計(jì)劃”內(nèi)實(shí)現(xiàn)的重要目標(biāo)，公司正朝著第二個(gè)“三年計(jì)劃”實(shí)現(xiàn)自主創(chuàng)新產(chǎn)品上市商業(yè)化和管線產(chǎn)品平臺(tái)化不斷輸出的目標(biāo)邁進(jìn)，成為業(yè)內(nèi)領(lǐng)先的細(xì)胞基因前沿技術(shù)驅(qū)動(dòng)的生物制藥企業(yè)。

在為期兩天的會(huì)議上，與會(huì)專家深入探討，會(huì)議達(dá)成共識(shí)：細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域科學(xué)研究和技術(shù)發(fā)展有廣闊發(fā)展前景，中國細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品開發(fā)和臨床應(yīng)用有一定國際競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)。隨著近年來在政策、資金、技術(shù)和人才等因素的共同加持下，中國創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)尤其是細(xì)胞基因治療創(chuàng)新藥迎來了發(fā)展黃金期，而如何在激烈的國際化市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)格局下快速推動(dòng)前沿技術(shù)創(chuàng)新、轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)化的跨越式發(fā)展是各領(lǐng)域行業(yè)專家探索的重要問題。

呂璐璐博士在演講中還指出，合源生物自成立伊始，就堅(jiān)定不移地貫徹執(zhí)行“技術(shù)創(chuàng)新和快速商業(yè)化”雙核驅(qū)動(dòng)的發(fā)展戰(zhàn)略。經(jīng)過三年的努力，公司已組建了一支具有國際視野的專業(yè)團(tuán)隊(duì)，完成覆蓋研發(fā)、工藝開發(fā)、質(zhì)量體系建設(shè)、臨床研究、注冊(cè)申報(bào)、商業(yè)化生產(chǎn)等快速商業(yè)化成藥路徑核心能力建設(shè)。通過對(duì)接商業(yè)化生產(chǎn)基地建設(shè)和商業(yè)化供應(yīng)體系建設(shè)、全流程醫(yī)學(xué)質(zhì)控體系等產(chǎn)業(yè)化布局，讓上游研發(fā)、工藝開發(fā)與下游商業(yè)化得以全鏈條貫通，團(tuán)隊(duì)能力和產(chǎn)品戰(zhàn)略構(gòu)想也得到充分驗(yàn)證。公司首款核心產(chǎn)品CNCT19細(xì)胞注射液先后獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心“突破性治療藥物”認(rèn)定和美國FDA“孤兒藥資格認(rèn)定”；目前CNCT19細(xì)胞注射液Ⅱ期注冊(cè)臨床試驗(yàn)進(jìn)展順利，有望成為首個(gè)上市的自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)靶向CD19 CAR-T產(chǎn)品。

合源生物CEO呂璐璐博士強(qiáng)調(diào)：

為了迎接即將到來的產(chǎn)品商業(yè)化階段，合源生物已在天津建成符合GMP標(biāo)準(zhǔn)的智能化商業(yè)化生產(chǎn)基地，并于2021年6月獲頒天津市首張免疫細(xì)胞治療藥物《藥品生產(chǎn)許可證》，可在藥品上市后提供高質(zhì)、穩(wěn)定的產(chǎn)能保障。同時(shí)，為確保藥品生產(chǎn)和應(yīng)用過程的安全，合源生物正在構(gòu)建覆蓋醫(yī)院端和企業(yè)端的全流程醫(yī)學(xué)質(zhì)量控制體系，通過建立標(biāo)準(zhǔn)化細(xì)胞治療中心（COE），并配備全球唯一的追溯碼，實(shí)現(xiàn)藥品生產(chǎn)及應(yīng)用全流程可追溯。

合源生物將堅(jiān)持自主研發(fā)與產(chǎn)業(yè)融合并舉的研發(fā)策略，在持續(xù)提升公司自有研發(fā)實(shí)力的同時(shí)，繼續(xù)深化與中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）等國內(nèi)頂尖醫(yī)療科研院所的合作，實(shí)現(xiàn)資源整合、協(xié)同創(chuàng)新，基于CAR、基因編輯和iPSCs三大技術(shù)平臺(tái)，實(shí)現(xiàn)覆蓋血液腫瘤、實(shí)體腫瘤和自身免疫性疾病等疾病領(lǐng)域的管線產(chǎn)品平臺(tái)化輸出，讓更多患者從免疫細(xì)胞療法中獲益。

關(guān)于合源生物

合源生物創(chuàng)立于2018年6月，是細(xì)胞與基因創(chuàng)新技術(shù)驅(qū)動(dòng)的新一代生物醫(yī)藥企業(yè)，深度合作國家一流院所與臨床研究中心，構(gòu)建以CAR技術(shù)平臺(tái)、iPSCs技術(shù)平臺(tái)以及基因編輯技術(shù)平臺(tái)等為核心的國際化新藥研發(fā)創(chuàng)新體系，專注于免疫細(xì)胞治療等創(chuàng)新型藥物研發(fā)和商業(yè)化，致力于打造業(yè)界領(lǐng)先的細(xì)胞治療藥物研發(fā)、臨床轉(zhuǎn)化與商業(yè)化平臺(tái)。

公司首個(gè)核心產(chǎn)品CNCT19細(xì)胞注射液是具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的靶向CD19的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，于2019年11月29日獲得國家藥品監(jiān)督管理局兩項(xiàng)新藥臨床試驗(yàn)許可，分別為治療復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病的臨床試驗(yàn)（受理號(hào)：CXSL1800106）和治療復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤的臨床試驗(yàn)（受理號(hào)：CXSL1800107）。目前，兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)均率先進(jìn)入注冊(cè)臨床II期階段，并獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心“突破性治療藥物”認(rèn)定和美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD），有望成為首個(gè)上市的自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)靶向CD19 CAR-T產(chǎn)品。

公司堅(jiān)持以滿足臨床需求為導(dǎo)向，通過嚴(yán)格的細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)和質(zhì)量體系，為患者打造安全、高效、可及的免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品，持續(xù)打造極具擴(kuò)展性的具有國際競(jìng)爭(zhēng)力的創(chuàng)新管線，覆蓋血液腫瘤、實(shí)體腫瘤及自身免疫性疾病等非腫瘤疾病領(lǐng)域。此外，公司具有世界一流研發(fā)技術(shù)平臺(tái)，工藝開發(fā)平臺(tái)，質(zhì)量控制體系以及商業(yè)化生產(chǎn)基地。公司擁有多項(xiàng)發(fā)明專利，入選國家科技部國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃項(xiàng)目即“科技助力經(jīng)濟(jì)2020重點(diǎn)專項(xiàng)項(xiàng)目”。