2022年11月15日，以上海市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)促進(jìn)中心為指導(dǎo)單位的細(xì)胞與基因治療藥物開(kāi)發(fā)論壇暨自貿(mào)壹號(hào)?二期開(kāi)園盛典于上海正式開(kāi)啟，來(lái)自細(xì)胞基因治療行業(yè)和產(chǎn)業(yè)各界人士齊聚一堂，分享行業(yè)前沿進(jìn)展，探討行業(yè)發(fā)展新趨勢(shì)和動(dòng)向。

合源生物首席科學(xué)官CSO周立博士受邀參會(huì)并發(fā)表了主題演講，系統(tǒng)介紹了以CAR-T為代表的免疫細(xì)胞藥物研發(fā)和臨床應(yīng)用全球進(jìn)展，分享了合源生物的創(chuàng)新研發(fā)之路和面向未來(lái)的通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品研發(fā)的思考和布局。

合源生物首席科學(xué)官周立博士發(fā)表主題演講

周立博士表示，自2017年全球首款CAR-T細(xì)胞藥物獲批上市以來(lái)，自體CAR-T藥物在血液腫瘤中療效優(yōu)勢(shì)得到了充分的驗(yàn)證。在適應(yīng)癥從末線(xiàn)治療到前線(xiàn)治療的不斷拓展、全球多地區(qū)監(jiān)管路徑打通、支付能力提高、產(chǎn)能和商業(yè)化供應(yīng)不斷完善等驅(qū)動(dòng)下，上市的自體CAR-T藥物治療患者數(shù)和銷(xiāo)售額穩(wěn)步增長(zhǎng)，商業(yè)化進(jìn)入收獲期，但仍存在巨大未被滿(mǎn)足臨床需求，大量患者等待用藥。在以靶向CD19和BCMA的自體CAR-T藥物商業(yè)化取得成功的同時(shí)，全球細(xì)胞治療管線(xiàn)持續(xù)增長(zhǎng)，新技術(shù)、新靶點(diǎn)、新平臺(tái)不斷涌現(xiàn)，面向未來(lái)的通用型細(xì)胞治療技術(shù)和疾病領(lǐng)域從血液腫瘤向?qū)嶓w腫瘤，乃至自身免疫性疾病的拓展是免疫細(xì)胞治療藥物研發(fā)的重要方向和趨勢(shì)。

周立博士在演講中重點(diǎn)分享了通用型細(xì)胞治療技術(shù)開(kāi)發(fā)的考量點(diǎn)、挑戰(zhàn)及合源生物的研發(fā)思路。以患者的需求為導(dǎo)向，是開(kāi)發(fā)高效、安全、可及的通用型細(xì)胞“現(xiàn)貨”藥物的基本出發(fā)點(diǎn)。當(dāng)前，通用型細(xì)胞治療技術(shù)路徑開(kāi)發(fā)較快的主要包含應(yīng)用基因編輯技術(shù)的通用型（U）CAR-T和基于NK細(xì)胞、γδT細(xì)胞為代表的天然通用型免疫細(xì)胞技術(shù)。面對(duì)GvHD(移植物抗宿主病)、HvGR(宿主抗移植物反應(yīng))、脫靶安全性等通用型細(xì)胞細(xì)胞治療技術(shù)挑戰(zhàn)，全球不同企業(yè)不斷探索不同解決方案。合源生物同樣布局了通用型（U）CAR-T 技術(shù)平臺(tái)，其中通用型（U）CAR-T 正在進(jìn)行體內(nèi)外研究，為首次人體臨床實(shí)驗(yàn)夯實(shí)基礎(chǔ)。同時(shí)，合源生物也正在與中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）合作開(kāi)發(fā)iPSCs-NK通用細(xì)胞技術(shù)平臺(tái)，與北京佳德和細(xì)胞治療技術(shù)有限公司合作開(kāi)發(fā)γδT通用技術(shù)平臺(tái)，以驅(qū)動(dòng)更多通用型細(xì)胞產(chǎn)品研發(fā)輸出，滿(mǎn)足血液腫瘤、實(shí)體腫瘤和自身免疫性疾病的巨大臨床需求。

周立博士最后強(qiáng)調(diào)，盡管存在不同技術(shù)挑戰(zhàn)，通用型細(xì)胞治療技術(shù)已從概念驗(yàn)證走向了臨床，在療效、安全性等方面取得了重大突破，相信在未來(lái)3到5年內(nèi)便會(huì)有通用型細(xì)胞藥物上市，造福患者，讓我們攜手努力，讓這一時(shí)刻早日到來(lái)！

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關(guān)于合源生物

合源生物創(chuàng)立于2018年6月，是細(xì)胞與基因創(chuàng)新技術(shù)驅(qū)動(dòng)的新一代生物醫(yī)藥企業(yè)，深度合作國(guó)家一流院所與臨床研究中心，構(gòu)建以CAR技術(shù)平臺(tái)、iPSCs技術(shù)平臺(tái)以及基因編輯技術(shù)平臺(tái)等為核心的國(guó)際化新藥研發(fā)創(chuàng)新體系，專(zhuān)注于免疫細(xì)胞治療等創(chuàng)新型藥物研發(fā)和商業(yè)化，致力于打造業(yè)界領(lǐng)先的細(xì)胞治療藥物研發(fā)、臨床轉(zhuǎn)化與商業(yè)化平臺(tái)。

公司首個(gè)核心產(chǎn)品赫基侖賽注射液（擬定）（CNCT19細(xì)胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）是具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的靶向CD19的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，于2019年11月29日獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局兩項(xiàng)新藥臨床試驗(yàn)許可，分別為治療復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病的臨床試驗(yàn)（受理號(hào)：CXSL1800106）和治療復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤的臨床試驗(yàn)（受理號(hào)：CXSL1800107）。兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)均率先進(jìn)入注冊(cè)臨床II期階段，并獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心“突破性治療藥物”認(rèn)定和美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD），有望成為首個(gè)上市的自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)靶向CD19 CAR-T產(chǎn)品。赫基侖賽注射液的第三個(gè)拓展適應(yīng)癥已于2022年8月19日獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心的臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，用于治療兒童及青少年（3-18周歲）r/r B-ALL患者。

公司堅(jiān)持以滿(mǎn)足臨床需求為導(dǎo)向，通過(guò)嚴(yán)格的細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)和質(zhì)量體系，為患者打造安全、高效、可及的免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品，持續(xù)打造極具擴(kuò)展性的具有國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力的創(chuàng)新管線(xiàn)，覆蓋血液腫瘤、實(shí)體腫瘤及自身免疫性疾病等非腫瘤疾病領(lǐng)域。此外，公司具有世界一流研發(fā)技術(shù)平臺(tái)，工藝開(kāi)發(fā)平臺(tái)，質(zhì)量控制體系以及商業(yè)化生產(chǎn)基地。公司擁有多項(xiàng)發(fā)明專(zhuān)利，入選國(guó)家科技部國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃項(xiàng)目即“科技助力經(jīng)濟(jì)2020重點(diǎn)專(zhuān)項(xiàng)項(xiàng)目”。