2023年1月19日，致力于成為全球領(lǐng)先的細(xì)胞基因前沿創(chuàng)新技術(shù)驅(qū)動(dòng)的生物制藥企業(yè)合源生物科技（天津）有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“合源生物”）宣布國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理公司HY004細(xì)胞注射液的兩項(xiàng)新藥臨床試驗(yàn)許可（IND）申請(qǐng)，適應(yīng)癥分別為：治療復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血?。╮/r B-ALL）的臨床試驗(yàn)（受理號(hào)：CXSL2300055）和治療復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）的臨床試驗(yàn)（受理號(hào)：CXSL2300054）。

（圖片源自CDE官網(wǎng)）

HY004細(xì)胞注射液，是一種靶向人CD22和CD19抗原的嵌合抗原受體修飾的T淋巴細(xì)胞注射液（CAR-T），是在體外利用慢病毒載體對(duì)患者自身T細(xì)胞進(jìn)行基因修飾后而制備的細(xì)胞制劑，具有獨(dú)特設(shè)計(jì)的 LOOP CAR結(jié)構(gòu)，可以直接識(shí)別靶細(xì)胞表面CD19和CD22分子，不依賴(lài)MHC抗原提呈信號(hào)，同時(shí)獲得共刺激信號(hào)和CD3傳遞的第一信號(hào)，被“一鍵激活”，釋放效應(yīng)分子，從而殺傷靶細(xì)胞。HY004細(xì)胞注射液源自中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）長(zhǎng)期技術(shù)創(chuàng)新積累。

在2022年12月的第六十四屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上，HY004細(xì)胞注射液以口頭報(bào)告的形式（Structural Optimization of Dual-Target CD22/CD19 CAR-T and Its Anti-Tumor Effects on B Cell Malignancies，摘要號(hào)#255）展示了CD22/CD19雙靶點(diǎn)CAR-T的結(jié)構(gòu)優(yōu)化數(shù)據(jù)、抗B細(xì)胞惡性腫瘤作用和早期IIT臨床研究數(shù)據(jù)。臨床前體內(nèi)外研究表明，Loop 22×19 CAR-T比其他結(jié)構(gòu)的CAR-T表現(xiàn)出更強(qiáng)的增殖和抗白血病作用。在IIT臨床研究中，6例復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。╮/r B-ALL）患者接受了CAR-T細(xì)胞回輸，ORR率高達(dá)100%，100%均達(dá)到MRD陰性，其中1例BCR-ABL重排陽(yáng)性的患者實(shí)現(xiàn)了分子學(xué)緩解。所有患者接受CAR-T細(xì)胞輸注后未觀察到嚴(yán)重CRS（≥3級(jí)）和任何級(jí)別的ICANS。

合源生物首席執(zhí)行官CEO呂璐璐博士表示：

“繼合源生物首個(gè)核心產(chǎn)品赫基侖賽注射液的新藥上市申請(qǐng)獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局受理并納入優(yōu)先審評(píng)這一重要里程碑后，我們的第二個(gè)新產(chǎn)品雙靶點(diǎn)HY004細(xì)胞注射液的研發(fā)也取得了重要進(jìn)展 - 兩項(xiàng)新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)也獲得了CDE受理。合源生物現(xiàn)有基于CAR、基因編輯和iPSCs的三大技術(shù)平臺(tái)的10余款管線產(chǎn)品在研，覆蓋血液腫瘤、實(shí)體腫瘤和非腫瘤疾病領(lǐng)域。在血液腫瘤領(lǐng)域，通過(guò)多疾病類(lèi)型、多產(chǎn)品梯隊(duì)性輸出，夯實(shí)血液腫瘤領(lǐng)導(dǎo)者地位：擁有已申報(bào)新藥上市即將商業(yè)化的赫基侖賽注射液，進(jìn)入新藥臨床試驗(yàn)階段的雙靶點(diǎn)CAR-T新產(chǎn)品，以及多款在臨床前研究階段的針對(duì)多發(fā)性骨髓瘤和急性髓系白血病的通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品。合源生物將繼續(xù)以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，不斷加快管線產(chǎn)品研發(fā)進(jìn)展，加速推動(dòng)更多優(yōu)質(zhì)細(xì)胞治療產(chǎn)品進(jìn)入臨床階段并早日上市，惠及更多患者！“

https://mp.weixin.qq.com/s/1daIL3TlGBwhY7Bp7pe7ZQ

關(guān)于合源生物

合源生物創(chuàng)立于2018年6月，是細(xì)胞與基因創(chuàng)新技術(shù)驅(qū)動(dòng)的新一代生物醫(yī)藥企業(yè)，深度合作國(guó)家一流院所與臨床研究中心，構(gòu)建以CAR技術(shù)平臺(tái)、iPSCs技術(shù)平臺(tái)以及基因編輯技術(shù)平臺(tái)等為核心的國(guó)際化新藥研發(fā)創(chuàng)新體系，專(zhuān)注于免疫細(xì)胞治療等創(chuàng)新型藥物研發(fā)和商業(yè)化，致力于打造全球領(lǐng)先的細(xì)胞治療藥物研發(fā)、臨床轉(zhuǎn)化與商業(yè)化平臺(tái)。 

公司首個(gè)核心產(chǎn)品赫基侖賽注射液（擬定）（CNCT19細(xì)胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）是具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的靶向CD19的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，擁有全球獨(dú)特的CD19 scFv（HI19a）結(jié)構(gòu)和國(guó)際領(lǐng)先的生產(chǎn)制造工藝，先后獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局三項(xiàng)新藥臨床試驗(yàn)許可（IND），用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病、治療復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤和治療兒童和青少年復(fù)發(fā)或難治B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血病，并獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心“突破性治療藥物”認(rèn)定和美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD）。國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已正式受理赫基侖賽注射液治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血病的新藥上市申請(qǐng)（NDA）并納入優(yōu)先審評(píng)，有望成為中國(guó)白血病治療領(lǐng)域首個(gè)上市的CAR-T產(chǎn)品和首個(gè)上市的全自主創(chuàng)新的靶向CD19 CAR-T產(chǎn)品。

公司堅(jiān)持以滿(mǎn)足臨床需求為導(dǎo)向，通過(guò)嚴(yán)格的細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)和質(zhì)量體系，為患者打造安全、高效、可及的免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品，持續(xù)打造極具擴(kuò)展性的具有國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力的創(chuàng)新管線，覆蓋血液腫瘤、實(shí)體腫瘤及自身免疫性疾病等非腫瘤疾病領(lǐng)域，涵蓋創(chuàng)新型單、多靶點(diǎn)產(chǎn)品、通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品等10余種管線產(chǎn)品。此外，公司具有世界一流研發(fā)技術(shù)平臺(tái)，工藝開(kāi)發(fā)平臺(tái)，質(zhì)量控制體系以及商業(yè)化生產(chǎn)基地，并且已于2021年6月獲得天津市首張細(xì)胞藥物《藥品生產(chǎn)許可證》。公司擁有多項(xiàng)發(fā)明專(zhuān)利，入選國(guó)家科技部國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃項(xiàng)目即“科技助力經(jīng)濟(jì)2020重點(diǎn)專(zhuān)項(xiàng)項(xiàng)目”。