北京時(shí)間2023年3月9日，致力于成為全球領(lǐng)先的細(xì)胞基因前沿創(chuàng)新技術(shù)驅(qū)動的生物制藥企業(yè)，合源生物科技（天津）有限公司（以下簡稱“合源生物”），宣布赫基侖賽注射液（擬定）（CNCT19細(xì)胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）IND申請已獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（U.S.FDA）許可，用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血病（r/r B-ALL）。赫基侖賽注射液是首個(gè)在中國遞交新藥上市申請（NDA）的具有完全自主知識產(chǎn)權(quán)的CD19 CAR-T藥物， 有望年內(nèi)獲得批準(zhǔn)上市。

赫基侖賽注射液具有全球獨(dú)特的CD19 scFv（HI19a）結(jié)構(gòu)和國際領(lǐng)先的生產(chǎn)制造工藝，在成人r/r B-ALL臨床研究中細(xì)胞藥物生產(chǎn)成功率達(dá)到100%。此前，赫基侖賽注射液已獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE, NMPA）“突破性治療藥物（BTD）”認(rèn)定和美國FDA“孤兒藥”資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD）。

2022年12月，赫基侖賽注射液治療成人r/r B-ALL的新藥上市申請（NDA）獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）正式受理并納入“優(yōu)先審評”。赫基侖賽注射液在治療成人r/r B-ALL的中國多中心關(guān)鍵性臨床研究中顯示了持久的高緩解率和顯著降低的CAR-T治療相關(guān)毒性嚴(yán)重性，標(biāo)志著國內(nèi)近30年在成人r/r B-ALL領(lǐng)域的重大突破。

在2022年12月進(jìn)行的第64屆美國血液學(xué)會（ASH）年會上，合源生物以大會口頭報(bào)告的形式向全球發(fā)布了這一關(guān)鍵性臨床研究數(shù)據(jù)（Oral Presentation, #0660）。

1、持久的高緩解率：總體緩解率（ORR）達(dá)82.1%，中位隨訪9.3個(gè)月時(shí)，中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）尚未達(dá)到。在3個(gè)月時(shí)仍緩解的患者中，1年時(shí)預(yù)計(jì)有80%患者在持續(xù)緩解中。無論是否后續(xù)接受造血干細(xì)胞移植，均能表現(xiàn)出持續(xù)緩解和長期生存獲益。

2、顯著降低的CAR-T治療相關(guān)毒性嚴(yán)重性：3級及以上細(xì)胞因子風(fēng)暴（CRS）發(fā)生率為10.3%；3級及以上免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）發(fā)生率為7.7%，無非預(yù)期靶向CD19 CAR-T治療導(dǎo)致的不良事件發(fā)生。

3、持久的高緩解率和安全性明顯優(yōu)于現(xiàn)有治療手段，是治療成人r/r B-ALL的重大突破。

合源生物首席執(zhí)行官呂璐璐博士表示：

“赫基侖賽注射液IND申請獲得美國FDA許可是合源生物邁向全球化征程的重要里程碑。自2018年創(chuàng)立以來，合源生物始終堅(jiān)持以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，快速推進(jìn)首個(gè)核心產(chǎn)品商業(yè)化進(jìn)程和覆蓋多疾病領(lǐng)域的十余種管線產(chǎn)品開發(fā)。在中國，赫基侖賽治療成人r/r B-ALL適應(yīng)癥新藥上市申請正處于優(yōu)先審評程序中，赫基侖賽臨床中心認(rèn)證等商業(yè)化準(zhǔn)備工作已全面啟動，針對兒童和青少年急性淋巴細(xì)胞白血病以及復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤的兩項(xiàng)注冊臨床試驗(yàn)也正穩(wěn)步推進(jìn)。我們將加速推動赫基侖賽在中國和海外上市的進(jìn)程，讓中國自主創(chuàng)新細(xì)胞藥物從中國走向世界，惠及中國和全球患者！”

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）副所院長、國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任王建祥教授表示：

“祝賀合源生物赫基侖賽注射液IND申請獲得美國FDA許可！2017年中國加入人用藥品技術(shù)要求國際協(xié)調(diào)理事會(ICH)，隨著ICH指導(dǎo)原則在中國落地實(shí)施，國內(nèi)臨床試驗(yàn)逐漸與國際接軌，高質(zhì)量臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)是國際認(rèn)可的保障。赫基侖賽在中國治療成人r/r B-ALL的多中心關(guān)鍵性臨床研究數(shù)據(jù)在2022年美國血液學(xué)會年會上進(jìn)行了大會口頭報(bào)告，引起廣泛國際關(guān)注，這一中國注冊臨床研究數(shù)據(jù)有效支持了與美國FDA的溝通和獲得FDA IND許可，期待赫基侖賽在中美乃至全球范圍內(nèi)早日獲批進(jìn)入臨床應(yīng)用?！?/em>