2023年 4 月18日，致力于成為全球領(lǐng)先的細(xì)胞基因前沿創(chuàng)新技術(shù)驅(qū)動(dòng)的生物制藥企業(yè)合源生物科技（天津）有限公司（以下簡稱“合源生物”）宣布公司雙靶點(diǎn)CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品（HY004細(xì)胞注射液）的兩項(xiàng)新藥臨床試驗(yàn)申請已獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）默示許可，適應(yīng)癥分別為：治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血?。╮/r B-ALL）（受理號：CXSL2300055）和治療復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）（受理號：CXSL2300054）。

（CDE官網(wǎng)信息公示）

雙靶點(diǎn)CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品（HY004細(xì)胞注射液），是一種靶向人CD22和CD19抗原的嵌合抗原受體修飾的T淋巴細(xì)胞注射液（CAR-T），是在體外利用慢病毒載體對患者自身T細(xì)胞進(jìn)行基因修飾后而制備的細(xì)胞制劑，具有獨(dú)特設(shè)計(jì)的 LOOP CAR結(jié)構(gòu)，可以直接識別靶細(xì)胞表面CD19和CD22分子，能夠同時(shí)靶向雙抗原，靶向殺傷效果更強(qiáng)，并通過減少腫瘤細(xì)胞的抗原逃逸而減少疾病復(fù)發(fā)和保持療效持久。合源生物深入合作國家一流院所 - 中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所），加速了HY004細(xì)胞注射液的研發(fā)進(jìn)程。

在2022年12月的第六屆美國血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上，HY004細(xì)胞注射液以口頭報(bào)告的形式（Structural Optimization of Dual-Target CD22/CD19 CAR-T and Its Anti-Tumor Effects on B Cell Malignancies，摘要號#255）展示了CD22/CD19雙靶點(diǎn)CAR-T的結(jié)構(gòu)優(yōu)化數(shù)據(jù)、抗B細(xì)胞惡性腫瘤作用和早期IIT臨床研究數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)表明，HY004細(xì)胞注射液比其他結(jié)構(gòu)的CAR-T表現(xiàn)出更強(qiáng)的增殖和抗白血病作用。在IIT臨床研究中，6例復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血?。╮/r B-ALL）患者接受了CAR-T細(xì)胞回輸，ORR率高達(dá)100%， 6例患者均獲得了MRD陰性的緩解，且3個(gè)月內(nèi)未觀察到嚴(yán)重CRS（≥3級）和任何級別的ICANS。

合源生物首席執(zhí)行官呂璐璐博士表示：

“合源生物HY004細(xì)胞注射液是合源生物進(jìn)入注冊臨床研究階段的又一款創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，是公司創(chuàng)新技術(shù)驅(qū)動(dòng)的管線產(chǎn)品平臺(tái)化輸出的又一重要里程碑。目前，隨著合源生物首個(gè)核心產(chǎn)品CNCT19商業(yè)化上市在即，公司已完成從研發(fā)到商業(yè)化的成藥路徑全鏈條核心能力建設(shè)，并打造了一支極具凝聚力、執(zhí)行力的專業(yè)業(yè)務(wù)團(tuán)隊(duì)和管理團(tuán)隊(duì)，為后續(xù)管線產(chǎn)品的快速商業(yè)化搭建了“高速公路”。合源生物現(xiàn)有基于CAR、基因編輯和iPSCs的三大技術(shù)平臺(tái)的10余款管線產(chǎn)品在研，覆蓋血液腫瘤、實(shí)體腫瘤和非腫瘤疾病領(lǐng)域。通過商業(yè)化在即的納基奧侖賽注射液，此次獲批IND的雙靶點(diǎn)CAR-T新產(chǎn)品，以及多款在臨床前研究階段的針對多發(fā)性骨髓瘤和急性髓系白血病的通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品等多疾病類型、多產(chǎn)品梯隊(duì)性輸出，夯實(shí)公司血液腫瘤領(lǐng)導(dǎo)者地位。公司將繼續(xù)以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，不斷加快管線產(chǎn)品研發(fā)進(jìn)展，加速推動(dòng)更多優(yōu)質(zhì)細(xì)胞治療產(chǎn)品進(jìn)入臨床階段并早日上市，惠及更多患者！”

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關(guān)于合源生物

合源生物創(chuàng)立于2018年6月，是細(xì)胞與基因創(chuàng)新技術(shù)驅(qū)動(dòng)的新一代生物醫(yī)藥企業(yè)，深度合作國家一流院所與臨床研究中心，構(gòu)建以CAR技術(shù)平臺(tái)、iPSCs技術(shù)平臺(tái)以及基因編輯技術(shù)平臺(tái)等為核心的國際化新藥研發(fā)創(chuàng)新體系，專注于免疫細(xì)胞治療等創(chuàng)新型藥物研發(fā)和商業(yè)化，致力于打造全球領(lǐng)先的細(xì)胞治療藥物研發(fā)、臨床轉(zhuǎn)化與商業(yè)化平臺(tái)。

公司首個(gè)核心產(chǎn)品CNCT19細(xì)胞注射液（Inaticabtagene Autoleucel）是具有自主知識產(chǎn)權(quán)的靶向CD19的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，擁有全球獨(dú)特的CD19 scFv（HI19a）結(jié)構(gòu)和國際領(lǐng)先的生產(chǎn)制造工藝，先后獲得國家藥品監(jiān)督管理局三項(xiàng)新藥臨床試驗(yàn)許可（IND），用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病、治療復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤和治療兒童和青少年復(fù)發(fā)或難治B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血病，并獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心“突破性治療藥物”認(rèn)定和美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD）。國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已正式受理CNCT19注射液治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血病的新藥上市申請（NDA）并納入優(yōu)先審評，有望成為中國白血病治療領(lǐng)域首個(gè)上市的CAR-T產(chǎn)品和首個(gè)上市的全自主創(chuàng)新的靶向CD19 CAR-T產(chǎn)品。2023年3月，CNCT19注射液用于治療成人r/r B-ALL IND申請也獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（U.S.FDA）許可。

公司堅(jiān)持以滿足臨床需求為導(dǎo)向，通過嚴(yán)格的細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)和質(zhì)量體系，為患者打造安全、高效、可及的免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品，持續(xù)打造極具擴(kuò)展性的具有國際競爭力的創(chuàng)新管線，覆蓋血液腫瘤、實(shí)體腫瘤及自身免疫性疾病等非腫瘤疾病領(lǐng)域，涵蓋創(chuàng)新型單、多靶點(diǎn)產(chǎn)品、通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品等10余種管線產(chǎn)品。此外，公司具有世界一流研發(fā)技術(shù)平臺(tái)，工藝開發(fā)平臺(tái)，質(zhì)量控制體系以及商業(yè)化生產(chǎn)基地，并且已于2021年6月獲得天津市首張細(xì)胞藥物《藥品生產(chǎn)許可證》。公司擁有多項(xiàng)發(fā)明專利，入選國家科技部國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃項(xiàng)目即“科技助力經(jīng)濟(jì)2020重點(diǎn)專項(xiàng)項(xiàng)目”。