2024年9月26日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）網(wǎng)站公示信息顯示：合源生物科技（天津）有限公司（簡(jiǎn)稱“合源生物”）首款CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品源瑞達(dá)^?（納基奧侖賽注射液）的新適應(yīng)癥上市許可申請(qǐng)獲得正式受理，受理號(hào)為CXSS2400104，用于治療經(jīng)過(guò)二線及以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治性大B 細(xì)胞淋巴瘤（r/r LBCL）。這是繼成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。?/span>r/r B-ALL）之后源瑞達(dá)^?在國(guó)內(nèi)遞交新藥上市申請(qǐng)的第2個(gè)適應(yīng)癥。此次新藥上市申請(qǐng)是基于由中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）與上海交通大學(xué)附屬瑞金醫(yī)院聯(lián)合牽頭的一項(xiàng)單臂、開(kāi)放、多中心關(guān)鍵性臨床研究（NCT04586478）。

非霍奇金淋巴瘤（NHL）是一組淋巴造血系統(tǒng)惡性腫瘤，發(fā)病率呈逐年上升，是一種嚴(yán)重危害人類生命健康的血液惡性腫瘤，其中以彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）最為常見(jiàn)，約占25%～50%^[1]。DLBCL異質(zhì)性高且侵襲性強(qiáng)，經(jīng)過(guò)一線治療，仍可能有30%~40% DLBCL患者復(fù)發(fā)或難治^[2]，一旦進(jìn)展為復(fù)發(fā)或難治（R/R）DLBCL病情進(jìn)展快且死亡率較高，中位生存期可能僅有6.3個(gè)月^[3]，仍是臨床面臨的一大挑戰(zhàn)，急需探索更有效的治療方案。

源瑞達(dá)^?（納基奧侖賽注射液）是合源生物自主研發(fā)的靶向CD19 CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，源自中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）長(zhǎng)期技術(shù)創(chuàng)新積累，具有全球獨(dú)特的CD19 scFv（HI19a）結(jié)構(gòu)和國(guó)際領(lǐng)先的生產(chǎn)制造工藝。源瑞達(dá)^?（納基奧侖賽注射液）是首款具有中國(guó)全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)CD19 CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品。已布局成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病、復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤、兒童復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病以及多類型自身免疫性疾病等多個(gè)適應(yīng)癥。

作為首款中國(guó)白血病治療領(lǐng)域CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，源瑞達(dá)^?治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病適應(yīng)癥于2023年11月在國(guó)內(nèi)上市。截止到目前，源瑞達(dá)^?已獲CSCO（中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)）和中華醫(yī)學(xué)會(huì)等多部診療指南推薦；已覆蓋80家國(guó)內(nèi)頂尖血液病治療醫(yī)院，真實(shí)世界療效和安全性受到醫(yī)生和患者的高度認(rèn)可。

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)臨床首席專家、國(guó)家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任王建祥教授表示：

祝賀納基奧侖賽注射液治療復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤新適應(yīng)癥的上市許可申請(qǐng)獲得國(guó)家藥監(jiān)局的正式受理！納基奧侖賽注射液是我國(guó)自主研發(fā)的靶向CD19 CAR-T藥物，在包括成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病、復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤、兒童和青少年復(fù)發(fā)難治急性B細(xì)胞淋巴細(xì)胞白血病等的臨床研究和真實(shí)世界臨床實(shí)踐中均展示了顯著的臨床獲益，同時(shí)也在自身免疫性疾病相關(guān)探索臨床研究中獲得了非常積極的臨床數(shù)據(jù)。期待納基奧侖賽注射液的多個(gè)適應(yīng)癥不斷獲得批準(zhǔn)，讓越來(lái)越多的患者獲益于自主原研CAR-T療法。

合源生物首席執(zhí)行官呂璐璐博士表示：

源瑞達(dá)^?治療淋巴瘤適應(yīng)癥的新藥上市申請(qǐng)獲得國(guó)家藥監(jiān)局正式受理，這是合源生物的又一重要里程碑，我們倍感振奮！我們致力于實(shí)現(xiàn)源瑞達(dá)^?臨床價(jià)值最大化，通過(guò)白血病、淋巴瘤、自身免疫性疾病等多疾病領(lǐng)域布局，不斷實(shí)現(xiàn)納基奧侖賽注射液適用人群最大化，為其后續(xù)納入國(guó)家醫(yī)保奠定堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。源瑞達(dá)^?治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病適應(yīng)癥已于2023年11月獲得國(guó)家藥監(jiān)局正式批準(zhǔn)上市，治療兒童和青少年復(fù)發(fā)或難治B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病適應(yīng)癥的注冊(cè)臨床研究也在有序推進(jìn)過(guò)程中。此次源瑞達(dá)^?適應(yīng)癥向淋巴瘤的推進(jìn)，將為患者帶來(lái)又一重要治療選擇，期待能夠盡快獲得批準(zhǔn)，讓更多患者重燃生命的希望之光。

[1]彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤診療指南(2022年版).

[2] Zahid U, et al. Curr Hematol Malig Rep. 2017 Jun;12(3):217-226.

[3] Crump M, et al. Blood. 2017;130(16):1800-1808.

關(guān)于合源生物

合源生物創(chuàng)立于2018年6月，已成長(zhǎng)為中國(guó)細(xì)胞藥物產(chǎn)業(yè)自主創(chuàng)新的引領(lǐng)者，致力于成為全球領(lǐng)先的細(xì)胞與基因創(chuàng)新技術(shù)驅(qū)動(dòng)的新一代生物醫(yī)藥企業(yè)。 公司首個(gè)原研CAR-T產(chǎn)品源瑞達(dá)^?（納基奧侖賽注射液）的新藥上市申請(qǐng)（NDA）于2023年11月正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，該產(chǎn)品是中國(guó)白血病治療領(lǐng)域首個(gè)CAR-T藥物，也是首個(gè)中國(guó)全自主創(chuàng)新的CD19 CAR-T藥物，其先后被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局納入“突破性治療藥物”品種和“優(yōu)先審評(píng)程序”，并獲得美國(guó)FDA“孤兒藥”認(rèn)定。除已上市的治療成人復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病適應(yīng)癥外、源瑞達(dá)?治療復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤、和治療兒童和青少年復(fù)發(fā)或難治B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血病、自身免疫性疾病的臨床研究和新藥上市工作也在有序推進(jìn)中。

源瑞達(dá)^?（納基奧侖賽注射液，CNCT19注射液，Inaticabtagene Autoleucel Injection）是具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的靶向CD19的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，擁有全球獨(dú)特的CD19 scFv（HI19a）結(jié)構(gòu)和國(guó)際領(lǐng)先的生產(chǎn)制造工藝，獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心“突破性治療藥物”認(rèn)定和美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD）。2022年12月，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式受理納基奧侖賽注射液治療成人r/r B-ALL的新藥上市申請(qǐng)（NDA）并納入優(yōu)先審評(píng)。2023年3月，納基奧侖賽注射液用于治療成人r/r B-ALL IND申請(qǐng)也獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（U.S.FDA）許可。2023年11月，源瑞達(dá)^?（納基奧侖賽注射液）正式獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市。

合源生物緊密合作中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）等國(guó)家一流院所，構(gòu)建了以CAR技術(shù)平臺(tái)、iPSCs技術(shù)平臺(tái)以及基因編輯技術(shù)平臺(tái)等為核心的國(guó)際化新藥研發(fā)體系，擁有覆蓋血液腫瘤、實(shí)體腫瘤、自身免疫性疾病、再生醫(yī)學(xué)等多疾病領(lǐng)域的10余種管線產(chǎn)品在研。

公司堅(jiān)持以滿足臨床需求為導(dǎo)向，通過(guò)嚴(yán)格的細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)和質(zhì)量體系，為患者打造安全、高效、可及的免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品。公司具有世界一流研發(fā)技術(shù)平臺(tái)，工藝開(kāi)發(fā)平臺(tái)，質(zhì)量控制體系以及商業(yè)化生產(chǎn)基地，并于2021年6月獲得天津市首張細(xì)胞藥物《藥品生產(chǎn)許可證》。公司擁有多項(xiàng)發(fā)明專利，榮獲“國(guó)家知識(shí)產(chǎn)權(quán)優(yōu)勢(shì)企業(yè)”稱號(hào)，獲批國(guó)家級(jí)博士后科研工作站，入選國(guó)家科技部國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃項(xiàng)目即“科技助力經(jīng)濟(jì)2020重點(diǎn)專項(xiàng)項(xiàng)目”。

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